• 26 Jan 2020
  • КИЕВ:
     2°С 
  • USD 24.2586
  • EUR 26.9695
  • Ноябрь 17th, 2017
  • 260

Сконструировать и исправить человека можно: технологии генной инженерии

Сконструировать и исправить человека можно: технологии генной инженерии

Наукознательные умы многие годы задавались вопросом возможности редактирования человека методами генной инженерии. Сложно говорить о количествах попыток это сделать. Но сегодня уже есть как минимум одна успешная попытка, правда проверить её результат можно будет через пару месяцев. Так, генетики из США испытали методику генного редактирования прямо в организме живого взрослого человека с неизлечимой генетической болезнью — синдромом Хантера. Об этом сообщается в на сайте калифорнийской детской больницы UCSF Benioff Children «s Hospital Oakland.

Сейчас на руках есть только положительные результаты экспериментов с животными.

Синдром, которым страдает пациент, характеризуется тем, что в клетках печени не синтезируется один из ферментов — идуронат-2-сульфатазы. Как итог, возбуждено расщепление глюкозаминоглюканив (вещества, связывающие клетки в тканях) и их накопление в тканях. Симптомы дают о себе знать на втором году жизни — искаженные черты лица и аномально большая голова. Синдром негативно отражается на нервной системе и мышлении. Возможны черты аутизма, гиперактивности, обсессивно-компульсивного расстройства. Нередко развивается обструкция верхних дыхательных путей, риниты, паховые и пупочные грыжи. Специальной терапии нет — возможно только облегчение симптоматики. Генная терапия дает надежду на реальное лечение.

Ученые подчеркивают, что испытанный метод предполагал изменение генома непосредственно в теле пациента.

Добровольцу внутривенно ввели копию работающего гена, кодирующего фермент печени. Для этого использовали обезвреженные вирусные частицы, несущие инструмент для редактирования генов. Этот инструмент оказывается в печени. Сам инструмент состоит из специальных белков с цинковыми «пальцами». Они узнают заданную последовательность ДНК и разрезают ее на этом участке. Далее в место разреза вставляется рабочий ген и ДНК снова сшивают. Чтобы тело выработало достаточное количество фермента, необходимо наличие хотя бы в одном проценте клеток печени здоровой копии гена.